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患者家属愿望只盼戈谢病能纳入医保

2019-02-25 15:31:47

患者家属愿望:只盼戈谢病能纳入医保

稚嫩的生命必须靠

天价药维持

父母两年花90万

拯救小天使

云南和上海

已将戈谢病

纳入医保

4岁的豆豆是沈阳一名戈谢病患者,等待她的,要么是不停注射昂贵的药物,要么就是慢慢等待生命的耗尽面对痛苦,难以支撑的家长表示

沈阳800多万常住人口中,4岁女孩豆豆是个特殊的个体。2岁时,她被确诊患有一种名叫戈谢病的罕见疾病,成为目前沈阳患有此病的市民。

从那以后,她的生命就注定与一种进口药紧密相连。这情形就像糖尿病人需要注射胰岛素,只有每月注射3支到4支来自国外的冷藏生物制剂,豆豆才能像正常人一样活着。但这种进口药物,每支却高达2.3万元。为了拯救孩子,豆豆父母卖房借钱,两年花费近百万元,一个幸福的中产家庭迅速跌入深谷。

目前,上海和昆明已将戈谢病纳入大病医保报销范围,豆豆父母盼望着,沈阳医保机构也能关注这种罕见病,让女儿还有活下去的机会。

发病:2岁女被诊患上罕见病

2009年,豆豆出生,晚婚的老赵将近40岁才有这个女儿,幸福从天而降。我觉得,她就是我的天使。昨日采访中,望着玩耍的女儿,老赵一脸慈爱。

所有美好的记忆都停留在豆豆2岁之前。2011年,豆豆开始经常性感冒。当年7月初,豆豆咳嗽持续了1个多月仍无好转。起初,家人以为孩子抵抗力差,把孩子带到中国医科大学附属盛京医院检查后,医生建议留院观察。几天后,一位经验丰富的主任医师猜测,从病症上观察,他怀疑豆豆得的是极为罕见的戈谢病。

戈谢病?这个词不仅让老赵和妻子感到陌生,很多实习医生也是次听说。主任医师送给老赵一本医学杂志,上面专门介绍了戈谢病。这是一种罕见的常染色体隐性遗传病,病因是体内缺少一种酶,因而不能分解相应脂肪,脂肪贮积在肝脏、脾和骨髓中,导致肝脾急剧肿大,病人的肚子像吹气球一样隆起,同时伴有贫血、骨痛,终无法医治死亡。

这位主任医师说,这种疾病发病率为十万分之一,全球只有6000个病例,中国病人不到300人,辽宁省一年在盛京医院也只有1、2例。豆豆则是他知道的,目前一个沈阳籍的病人。

救治:想救孩子命,只有一种药

即使像盛京医院这样级别的医院,也没有诊治戈谢病的能力。医生建议老赵,赶快带孩子去京津的专业医院治疗。

大脑一片空白的老赵,连夜带上孩子登上火车,几经辗转,终来到北京协和医院。医生为豆豆做了酶检测、骨穿刺等检查,终,豆豆被确诊为戈谢病I型,非神经病变型。

这一结果让老赵一家从头凉到脚,但绝望的同时,一家人又看到了一丝希望。戈谢病虽罕见,但却并非无法控制。目前,针对戈谢病,有两种治疗手段,一种是给病患补充维生素及铁剂,必要时通过输血改善贫血症状,或将脾切除减轻负担,但很可能造成肝脏、肺脏感染等其他并发症;另一种方法是注射美国一制药公司研发的冷藏生物制剂,改善I型戈谢病的临床症状体征,维持正常发育,但必须终身用药。

相比之下,注射这种冷藏生物制剂的效果,风险也。而此时,由于无药可医,豆豆的腹部由于脾脏不断胀大,已经开始隆起,宽大的连衣裙都掩饰不住,脸色因为贫血有些发白。必须给女儿用上这种冷藏生物制剂,老赵发誓,但他没有想到,这个救命药却彻底改变了一切。

买药:一年需要90万,卖房也不够

美国这家1981年成立于波士顿的制药公司,以研制生产孤儿药(罕见疾病药物)知名。2009年之前,该公司和中国慈善总会合作,为国内一些戈谢病患者提供免费供药,但随着研发成本越来越高,2009年后,该公司无力再给新出现的病例提供福利。

豆豆正好赶到这个点上,当时,国家有关部门正与该公司谈判,期望将其作为商业用药引入大陆市场。大陆买不到这种冷藏生物制剂,老赵为此不得不去台湾,为女儿制订入台治疗的计划。但就在赴台之前,该公司的注射药作为商业用药正式进入大陆市场,豆豆的病有救了!

但希望很快被残酷的现实击碎,每支400ml的这种冷藏生物制剂,国内售价23100元。按照用药规定,随着患者身高、体重的增加,药剂量也需增加,幼儿每月需支,一年下来少也要90万元。老赵自己是个体经营者,经营一个小公司,一年有十五六万元的收入,妻子在企业工作,俩人加一起,一年收入近20万元,但即使这样,也无力负担昂贵的药费。

为挽救自己的天使,老赵豁出去了,他卖掉了一套价值50万元的房子。妻子则辞掉了稳定的工作,专职在家照顾女儿。我们能做的,就是和钱赛跑,能买一支,就买一支!老赵说。

心路:只想孩子能活下去

面对命运的刁难,个体的抗争很快无力支撑。如今,不到两年时间,为买这种冷藏生物制剂,全家已经花了90多万元。药费实在太贵,老赵私自决定给豆豆降低药量,每月只给她注射两支,后来又变成20天注射1支。

这种情况已经算好的了。之前参加全国戈谢病友会时,山东有个和豆豆差不多大的患者。因为家里没钱买药,孩子只能强挺着,不到两年的工夫,肚子大得走路走不了,翻身翻不了,去那都得家长抱着。老赵说,如果不能坚持用药,豆豆用不了半年也会如此。还有很多病友,由于无钱买药,只能等待生命在绝望中耗尽。

比起经济上的困难,心里的难过更难承受。看着自己的孩子从小就遭这么大的罪,做家长的实在太难受。老赵一声叹息。现在,一位做护士的亲戚定期到家里给豆豆注射。孩子总缠着我,问我是不是上学了就不用打针了,我不知道怎么回答,我想等她长大些,再告诉她真相。

没有喜怒哀乐,是老赵对目前生活的形容。遇到再开心的事,想到孩子生病也高兴不起来。遇到再生气的事,也没有比孩子生病更让人上火。由于用药量不够,豆豆现在的肝脾比同龄孩子大一倍,走路还不时喊腿疼。

但即使这样,老赵还是坚持把豆豆送进幼儿园。我想让她能有一个正常的童年,她得病的事,只有几个亲近的家人知道。每天接豆豆回家,老赵望着女儿从一堆孩子里跑出来,因为患病抑制发育,她比同龄人个子矮一些。她看见陌生人会羞涩,她微笑时,没有人知道她艰难的童年。

心愿:

希望孤儿药

纳入大病医保

采访,提议募捐时,老赵谢绝了。我知道,捐助也许能解决我们一时的困难,但不能解决孩子一辈子的问题。罕见病群体也不能永远靠别人的捐助活着。我的期待是,政府医保这块能伸出援手,从制度上保证孩子能够继续活下去。

今年25岁的邹正涛是北京首例戈谢病患者。4岁时,他的脾脏被完全切除,从1997年起,他开始接受免费赠药,至今病情控制良好。他已经从大学毕业,进入银行工作。目前,他成立了北京正涛戈谢氏罕见病关爱中心,为广大戈谢病患者提供帮助。在接受采访时,他表示,戈谢病在国外已经纳入医保范畴,病人可以花很少的钱购药,而国内新医改之后,一些地方也将戈谢病纳入医保范畴。

单靠政府医保力量并不足以解决患者实际困难。如果政府医保部门能够联合民政、保险、卫生、财政等部门,并让社会团体、爱心企业参与其中,才能把能量发挥到化。今年,协会将陆续向各省市医保部门发放信函,申请将戈谢病纳入医保目录。邹正涛说。

(应患儿家长要求,文中均为化名)

沈阳晚报、沈阳闻 达

见习见者萧林熙

实习生李佳怡

摄影孙 海

上海、昆明已将

戈谢病纳入医保

在政府主导的罕见病的救治方面,世界上已有很多先例。美国、日本、澳大利亚、欧盟都先后将戈谢病纳入医保。

目前,上海市规定,病人可以直接用社保卡在新华医院购买这种冷藏生物制剂,报销比例为50%;昆明市去年给予戈谢病人住院报销以及大病医保报销,报销比例在50%,每年不超过10.5万元。

多知一点

2008年2月29日,欧洲罕见病组织发起了届国际罕见病日,并将每年二月的一天定为国际罕见病日。

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